Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) расширило показания к применению одевиксибата (Bylvay), включив в него лечение холестатического зуда, связанного с ALGS, у пациентов в возрасте от 12 месяцев.

АЛГС – редкое наследственное заболевание, при котором желчь накапливается в печени из-за того, что желчных протоков слишком мало для отвода желчи, что приводит к повреждению печени. ALG также могут поражать множество систем органов, включая сердце, скелет, глаза и почки. Почти у всех пациентов с этим заболеванием наблюдается хронический зуд, обычно в течение первых нескольких месяцев жизни, и у 88% также наблюдается тяжелый, трудноизлечимый зуд.

Одевиксибат является мощным несистемным ингибитором транспорта желчных кислот в подвздошной кишке. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для пациентов с холестатическим зудом из-за .

Одобрение FDA на применение одевиксибата при ALGS было основано на результатах исследования ASSERT фазы 3, в котором оценивалась безопасность и эффективность одевиксибата в дозе 120 мкг/кг/сут в течение 24 недель для облегчения зуда у младенцев, детей и подростков в возрасте от рождения до 17 лет с генетически подтвержденным ALGS. Исследование проводилось в 32 местах по всей Северной Америке, Европе, на Ближнем Востоке и в Азиатско-Тихоокеанском регионе.

Исследование достигло первичной конечной точки, показав высоко статистически значимое и клинически значимое устойчивое улучшение зуда, начинающееся рано после начала лечения, по сравнению с плацебо (Р = 0,002), сообщил сегодня производитель препарата Ipsen Pharmaceuticals.

Более 90% пациентов реагировали на зуд (изменение на ≥ 1 балл в любое время в течение 24 недель).

Исследование также достигло ключевой вторичной конечной точки, показав весьма статистически значимое снижение концентрации желчных кислот в сыворотке крови от исходного уровня до среднего значения за 20 и 24 недели по сравнению с плацебо (Р = 0,001).

Лечение одевиксибатом также привело к статистически значимому улучшению многих параметров сна уже на первой неделе с продолжающимся улучшением на протяжении 24-й недели.

Общая частота побочных эффектов, возникающих в результате лечения, была аналогична таковой у плацебо. Ни один пациент не покинул исследование, и 96% пациентов перешли в открытое расширенное исследование.

Наиболее распространенными побочными реакциями, наблюдаемыми у пациентов с ALGS, являются боль в животе, гематома и потеря веса.

“Врачам срочно требуется больше возможностей для лечения пациентов с синдромом Алагиля, и это одобрение FDA США подчеркивает надежность результатов клинического исследования ASSERT фазы 3”, – говорится в пресс-релизе главного исследователя Нади Овчински, доктора медицинских наук, заведующей отделением гастроэнтерологии и гепатологии Детской больницы Хассенфельда в Нью-Йоркском университете Лангоне.

“Исследование ASSERT показало, что Bylvay уменьшил зуд, связанный с ALGS, который так распространен среди этой популяции пациентов и является одним из ведущих показаний для a”, – сказал Овчински.

Роберта Смит, президент Альянса по борьбе с синдромом Алагилла, сказала: “Для меня, как для защитника семей, пострадавших от синдрома Алагилла, большое счастье знать, что у врачей теперь есть другой вариант медикаментозного лечения изнуряющего зуда, от которого страдает так много пациентов с синдромом Алагилла”.

“Я лично знаю, какое ужасное воздействие оказывает это редкое заболевание на ребенка; это одобрение поможет облегчить бремя зуда для большего числа пациентов”, – добавил Смит.

Для получения дополнительных новостей следите за Medscape на , , , , и